- La SLA causée par des mutations du gène SOD1 (SLA-SOD1) est une forme génétique rarissime, dévastatrice et invariablement mortelle de la SLA qui représente environ 2 % de tous les cas de SLA1
- La décision réglementaire de Santé Canada concernant la présentation de drogue nouvelle pour le tofersen est attendue au début de 2025
Toronto (Ontario) – le 19 mars 2024 – Biogen Canada, inc. a annoncé aujourd’hui que Santé Canada a accepté d’examiner une présentation de drogue nouvelle (PDN) pour le tofersen destiné au traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) chez des adultes présentant une mutation du gène superoxyde dismutase 1 (SOD1). S’il est approuvé, le tofersen sera le premier traitement indiqué au Canada pour cibler une cause génétique de la SLA.
« La présentation de drogue nouvelle pour le tofersen représente une étape cruciale pour la communauté canadienne de la SLA et pour les personnes atteintes de cette forme génétique rarissime de la maladie qui les prive de temps avec leurs proches », a déclaré Eric Tse, directeur général de Biogen Canada. « Depuis plus d’une décennie, Biogen s’efforce de faire progresser la recherche sur la SLA dans le but de mieux comprendre cette maladie dévastatrice. Nous sommes déterminés à faire ce que nous pouvons pour changer les choses et nous sommes profondément engagés envers la communauté des maladies rares. »
Selon la Société canadienne de la SLA, la maladie toucherait actuellement quelque 4 000 Canadiens et près de 1 000 Canadiens recevraient un diagnostic de SLA chaque année2.
La PDN est basée sur les résultats de l’essai VALOR de phase III, une étude clinique à répartition aléatoire, à double insu, contrôlée par placebo de 28 semaines, qui a évalué l’innocuité et l’efficacité du tofersen chez des patients présentant une mutation confirmée du gène SOD1 et dont la faiblesse était attribuable à la SLA.
La décision réglementaire concernant la PDN est attendue au début de 2025.
Le tofersen est un oligonucléotide antisens (OA) conçu pour se lier à l’ARNm codant le SOD1 pour qu’il réduise la synthèse de la protéine SOD1. Dans le cadre du processus d’approbation accélérée, la Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé QALSODYMC (tofersen) pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) chez les adultes présentant une mutation du gène superoxyde dismutase 1 (SOD1) au regard de la concentration de neurofilaments à chaîne légère (NFL) observés dans le plasma des patients traités par le tofersen. L’approbation continue de cette indication dépend de la vérification des bienfaits cliniques dans le cadre d’essais de confirmation3. Le tofersen a également reçu un avis favorable de la part du Comité des médicaments à usage humain (CMUH) de l’Agence européenne des médicaments (EMA), qui a recommandé son autorisation de mise sur le marché dans des circonstances exceptionnelles pour le traitement des adultes atteints de SLA causée par des mutations du gène SOD14. Une décision portant sur l’autorisation de mise sur le marché dans l’Union européenne est attendue au deuxième trimestre de 2024.
Biogen a homologué le tofersen de Ionis Pharmaceuticals, Inc. dans le cadre d’un contrat de licence et d’une entente de développement collaboratif. Le tofersen a été découvert par Ionis.
En plus d’une étude de prolongation ouverte de l’essai VALOR, le tofersen est à l’étude dans l’essai ATLAS, un essai de phase III, à répartition aléatoire, contrôlé par placebo visant à évaluer si le tofersen peut retarder l’apparition clinique de la maladie lorsque le traitement est amorcé chez des personnes présymptomatiques présentant une mutation du gène SOD1 et des signes d’activité pathologique confirmés par des biomarqueurs (taux élevé de NFL dans le plasma). Vous pouvez consulter le site clinicaltrials.gov pour de plus amples renseignements, en anglais, concernant l’essai ATLAS (NCT04856982).
La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie neurodégénérative rare, évolutive et mortelle qui entraîne la perte de neurones moteurs dans le cerveau et la moelle épinière qui contrôlent le mouvement des muscles volontaires. Les personnes atteintes de SLA présentent une faiblesse et une atrophie musculaires qui les privent de leur autonomie et les amènent à perdre la capacité de bouger, de parler, de manger et, finalement, de respirer. L’espérance de vie moyenne des personnes atteintes de SLA est de trois à cinq ans à partir de l’apparition des symptômes5.
Plusieurs gènes ont été impliqués dans la SLA. Les tests génétiques aident à déterminer si la SLA d’une personne est causée par une mutation génétique, même chez les personnes n’ayant pas d’antécédents familiaux connus de la maladie. On pense que plus de 15 % des personnes atteintes de SLA ont une forme génétique de la maladie6 sans toutefois avoir d’antécédents familiaux connus1.
La SLA causée par des mutations du gène SOD1 est diagnostiquée chez près de 2 % de tous les cas de SLA1. Chez les personnes atteintes de SLA-SOD1, la mutation du gène SOD1 provoque la création d’une forme toxique mal repliée de la protéine SOD1. Cette protéine toxique provoque la dégénérescence des neurones moteurs, entraînant une faiblesse musculaire progressive, une perte de fonction et, finalement, la mort6.
Fondée en 1978, Biogen est une entreprise mondiale de biotechnologie de premier plan qui fait figure de pionnière dans le domaine de la science et de l’innovation pour offrir de nouveaux médicaments destinés à transformer la vie des patients et à créer de la valeur pour ses actionnaires et nos communautés. Nous avons une compréhension approfondie de la biologie humaine et tirons parti de différentes méthodes pour faire progresser les traitements ou les thérapies de première qualité qui donnent des résultats supérieurs. Notre approche consiste à prendre des risques audacieux, tout en garantissant un retour sur investissement, afin d’assurer une croissance à long terme.
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- Brown C.A., Lally C., Kupelian V., Flanders W.D. Estimated Prevalence and Incidence of Amyotrophic Lateral Sclerosis and SOD1 and C9orf72 Genetic Variants. Neuroepidemiology, 2021;55(5):342-353. doi: 10.1159/000516752. Publication en ligne, 9 juillet 2021.
- Société canadienne de la SLA, À propos de la SLA. https://als.ca/fr/quest-ce-que-la-sla/propos-de-la-sla/ Consulté en : février 2024.
- QALSODY Prescribing Information, Cambridge, MA : Biogen. https://www.biogencdn.com/us/pdfs/qalsody-prescribing-information.pdf Consulté en : février 2024.
- Comité des médicaments à usage humain (CMUH) de l’Agence européenne des médicaments (EMA), Résumé de l’avis. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/qalsody Consulté en : février 2024.
- National Institute of Neurological Disorders and Stroke Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS). Accessible à l’adresse : https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/amyotrophic-lateral-sclerosis-als. Consulté en : février 2024.
- Akcimen F., Lopez E.R., Landers J.E., et al. Amyotrophic lateral sclerosis: translating genetic discoveries into therapies. Nat Rev Genet. 2023. https://doi.org/10.1038/s41576-023-00592-y